L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ADAMTS13 ricombinante (Adzynma) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una malattia ultra-rara della coagulazione del sangue causata dalla carenza dell’enzima ADAMTS13. Si tratta della prima e unica terapia sostitutiva enzimatica approvata nell’Unione europea specificamente indicata per questa patologia.
La cTTP è caratterizzata da episodi di porpora trombotica trombocitopenica che possono manifestarsi con trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica, interessamento renale, ictus e dolore addominale. In assenza di trattamento, gli episodi acuti possono avere un tasso di mortalità superiore al 90%. Si stima che la malattia colpisca tra 0,5 e 2 persone per milione di abitanti. La diagnosi precoce e il trattamento tempestivo sono fondamentali per migliorare la prognosi e la qualità di vita dei pazienti.
ADAMTS13 ricombinante sostituisce l’enzima carente, ripristinandone i livelli fisiologici e contribuendo a ridurre il rischio di episodi acuti e delle manifestazioni croniche della malattia. Le reazioni avverse più comuni, generalmente di lieve entità, comprendono diarrea, vertigini, infezioni delle vie respiratorie superiori, nausea ed emicrania.
“Siamo orgogliosi di annunciare questa svolta terapeutica per i pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita. Si tratta dell’unico trattamento specifico disponibile che agisce sostituendo l’enzima mancante – rADAMTS13 – migliorando anche la qualità di vita dei pazienti con cTTP, una patologia caratterizzata da eventi acuti potenzialmente letali e sintomi cronici debilitanti”, dichiara Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head Takeda Italia e Grecia.
